Gen Tedavisi Nedir | Gen Tedavisi Hangi Hastalıklarda Kullanılır

Tıp alanında kaydedilen gelişmeler, kalıtsal hastalıkları olanlara umut vaat ediyor. Henüz deneysel aşamada olsa da gen tedavisi bir devrim yaşatacağa benziyor…

Gen Tedavisi Nedir | Gen Tedavisi Hangi Hastalıklarda Kullanılır
Gen Tedavisi Nedir | Gen Tedavisi Hangi Hastalıklarda Kullanılır
+18
Haber albümü için resme tıklayın

Gen tedavisi son zamanlarda oldukça merak ediliyor. Çünkü bazı hastalıklar, bu tedavi sayesinde önlebiliyor. Ne kadar sağlıklı beslenirseniz beslenin ya da zinde kalmak için ne kadar spor yaparsanız yapın, çeşitli hastalıklara yakalanmak genlerinizde var olabilir. Ancak gelişme kaydeden gen terapisi sayesinde, çeşitli kalıtsal hastalıklara yakalanmak tarihe karışabilir.

Gen Tedavisi Nedir ?

Özellikle kalıtsal hastalık riski yüksek olan kişiler ya da bir kalıtsal hastalığa sahip olan kişiler, tıpta devrim niteliğinde olan gen tedavisi nedir, nasıl çalışır diye araştırma yapıyor. Gen tedavisinde, sahip olunan DNA yapısı değiştiriliyor ve genetik yatkınlık bulunan hastalıkların önlenmesi gerçekleştiriliyor. Eğer bir genetik hastalık ile yaşıyorsanız da bunun tedavi edilmesini sağlıyor. 

Bu zamana kadar gen tedavisiyle ilgili pek çok gelişme kaydedildi ancak şu zamana kadarki gelişmeler güvenirlilik sağlamadı. Dolayısı ile bu tedavi şu anlık riskli. Bu risk de gen tedavisi gerçekleştirmek için değiştirilmiş hücreleri yeniden insan vücuduna aktarmaktan ve de DNA üzerinde oldukça hassas değişiklikler yapmanın zorluğundan kaynaklanıyor.

Gen Tedavisi Nasıl Yapılır ?

Gen tedavisi nasıl yapılır ve gen tedavisi hangi hastalıklarda kullanılır anlamak için öncelikle hücreler hakkında bilgi edinmekten başlanmalıdır. Bilindiği üzere hücreler, doğanın yapıtaşlarıdır. Hücreler yalnızca vücudun yapısını oluşturmakla kalmayıp aynı zamanda tüketilen gıdalardan alınan besinleri enerjiye dönüştürmektedir. Ayrıca hücreler bir kalıtsal miras olarak karşımıza çıkıyor. Çünkü canlı bir insan oluşturmak ve onu hayatta tutmak için gerekli olan bilginin taşıyıcısı görevini görüyor.

Kalıtsal bilgilerimiz hepimizin bildiği gibi DNA ile taşınıyor. Deoksiribonükleik asit sözcüklerinin kısaltması olan DNA, nesilden nesle geçiyor. Genler de yaşam için temel olan proteinlerin üretim aşamasında komut görevini görüyor. Mutasyonlar ise gen diziliminde meydana gelen hatalar ve bu hatalar iki türde meydana gelebiliyor:

  • Hatalı genleri ebeveynlerden devralarak (bu durumda kişiden de çocuğuna geçebilir)
  • İnsanın yaşamı sırasında

Güneşten yayılmakta olan morötesi radyasyon, mutasyonların yaşanmasına neden olabiliyor. Mutasyon da vücutta doğru proteinlerin üretilmesine engel olarak hastalıkların ortaya çıkmasına yol açabiliyor. İşte bu durumda gen tedavisi hastalıkların önlenmesinde ve tedavisinde umut veriyor.

Gen Tedavisi Nasıl Yapılır, Aşamaları Nelerdir ?

Temelde gen tedavisi, hastalıkların iyileştirilmesini üç biçimde gerçekleştiriyor. İlk olarak hastalığa neden olan mutasyonlu hücre, sağlıklı olan bir kopyası ile değiştiriliyor. İkinci olarak da düzgün işlev gerçekleştirmeyen mutasyonlu gen devredışı bırakılıyor. Üçüncü ve son olarak da vücuda, hastalıklarla mücadele etmesi amacıyla yeni bir gen yerleştiriliyor.

Bu zamana kadar gen tedavisi oldukça riskli bir konuydu ve bu sebeple bu tedavi, iyileşmesi mümkün olmayan hastalıklara sahip olan kişiler üzerinde denenmekteydi. Çünkü gen tedavisi riskleri arasında zehirlenme, inflamasyon ve kanser de yer alıyor.

Gen tedavisinde yeni geni doğrudan bir hücreye aktarmak başarıya ulaşmıyor ve bu nedenle ismi ‘vektör’ olan taşıyıcılardan yararlanılıyor. Kullanılan bu vektör, hastalığa neden olmayacak şekilde değiştirilmiş ve hatanın hücrelerine enjekte edilebilen bir virüs olabiliyor.  

Gen tedavisi nasıl yapılır sorusuna bir yanıt da; hücrenin hastadan alınması ve sonra geri verilmesi temeline dayanıyor. Kalıtsal hastalığa sahip olan hastadan öncelikle hücreler alınıyor ve daha sonra bu hücrelere vektör bulaştırılıyor. En sonunda da vektör bulaştırılmış hücreler, yeniden insan vücuduna yerleştiriliyor. Buradaki tek sorun da; bu işlemin deneme yanılma gerektiriyor olması… Ancak kısa zaman önce geliştirilen Crispr tekniği, bu tedavinin geniş kitlelere uygulanması için umut vaat ediyor.

Gen Tedavisinde Crispr Mikrocerrahi Yöntemi

Gen tedavisi Türkiye için de büyük önem taşıyor. Çünkü ülkemizde de çeşitli kalıtsal hastalıklardan muzdarip insanlar bulunuyor. Dolayısı ile gen tedavisi ile ilgili yaşanan gelişmeler bizler için de heyecan verici… Crispr ismi verilen yeni bir mikrocerrahi yöntemi, gen tedavisinin oldukça güvenilir bir prosedüre dönüşmesini sağlayacak özellik taşıyor. Dolayısıyla bu gelişme sayesinde soyumuzdan gelen hastalıkların kalıcı olarak iyileşmesi söz konusu.

Crispr yöntemi, genetik mikrocerrahinin bir türü ve uzmanlar bu yönteme gen tedavisindeki en büyük yenilik gözüyle bakıyor. Çünkü bu yöntem sayesinde insanlardaki 23 çift kromozomun DNA’sında hassas değişiklikler yapılmasını sağlıyor. Ancak oldukça hassas bir konu olduğu için henüz deney aşamasına geçileceği düşünülüyor. 

Bir noktada gen tedavisi için kullanılması muhtemel olan Crispr yöntemi, medikal etik konusunda soru işaretlerine neden oluyor. Çünkü bu tedavi yöntemi sayesinde insanların genleri değiştirilebilecek ve böylelikle kalıtsal hastalıklar ortadan kaldırılabilecek.

Gen Tedavisi Hangi Hastalıklarda Kullanılır ?

Gen tedavisi nedir sorusunun yanıtı kadar gen tedavisi hangi hastalıklarda kullanılır sorusunun yanıtı da oldukça merak ediliyor. Yapılan çalışmalar, gen tedavisinin renk körlüğünden kistik fibroz hastalığına kadar pek çok kalıtsal hastalıklarda kullanılabileceğini gösteriyor. Yakın zamanda, DNA kaynaklı olarak ortaya çıkan pek çok hastalık, gen terapisi ile çözüme kavuşturulup tedavi edilebilir.

1 – Karaciğer Hastalığı

Genel olarak karaciğer hastalıkları, alkol tüketiminden kaynaklanıyor gibi düşünülüyor. Ancak karaciğer hastalıklarının büyük bir kısmı kalıtsal olarak ortaya çıkıyor. Söz konusu olan karaciğer hastalığı, karaciğer organının çalışmasını sekteye uğrattığı için tüm vücudu etkiliyor. Ancak gen tedavisiyle bu hastalıkları düzeltmeye yönelik yapılmış pek çok çalışma bulunuyor. Hatta fareler ve hayvanlar üzerinde yapılan deneyler başarıya ulaşmış durumda.

2 – Down Sendromu

Türkiye’de ve dünyada yaygın olarak görülen down sendromu, 21. kromozomun üçüncü bir kopyasının olması nedenine dayanıyor. Massachusetts Üniversitesi’nde yapılan çalışmaların sonucunda, izole edilen hücrelerde gen terapisi yöntemi sayesinde kromozomdaki üçüncü kopya devre dışı bırakılabildi. Henüz uygulanması zaman alacak gibi görünse de bu bilimsel çalışmalar oldukça umut vaat edici.

3 – Kistik Fibroz

Yoğun bir mukus üretimine neden olarak akciğerleri ve sindirim sistemini etkileyen bir hastalık olarak ortaya çıkan kistik fibroz, kalıtsal hastalıklar arasındaki yerini alıyor. Ebeveynlerden çocuklarına hatalı genlerle aktarılan bu hastalığın söz konusu olabilmesi için hem anne hem de baba genlerinde bu hastalığın bulunması gerekiyor. Yapılan çalışmalar, gen tedavisinin kistik fibrozda da kullanılabileceğini gösteriyor.

4 – Gut Hastalığı

Acı verici bir şekilde eklemlerin şişmesine neden olan Gut hastalığı da kalıtsal olarak insandan insana geçiyor. Ancak bu hastalık, lüks yaşamın getiri olduğu için zengin adam hastalığı olarak da biliniyor. Ancak tabi ki de bu, tam olarak böyle değil. Çünkü bu hastalık genetik geçişle mümkün oluyor. Kandaki yüksek ürik ait düzeyinden kaynaklanan gut hastalığı, gen tedavisiyle fareler üzerinde başarıya ulaştı. Bu durum da, insanlar üzerindeki başarının da sağlanacağını gösteriyor.

5 – Huntington

Dejeneratif bir beyin hastalığı olarak ortaya çıkan Huntington, ilerleyen süreçlerde ani ve istemsiz olarak hareketlerde bulunulmasına neden oluyor. Huntington hastalığı nedeni ise beyinde toksit protein birikimine yol açan bir gen mutasyonu olarak biliniyor. Ebeveynlerinde bu hastalığın olduğu kişilerde görülme olasılığı ise yüzde 50.

6 – Kalp Hastalıkları

Hepsi olmasa da kalp hastalıklarının büyük bir kısmı, kişiden kişiye kalıtsal olarak geçiyor. Yapılan araştırmalar, kalp hücrelerinde bulunan SERCA2a geninin tükenmesi nedenine bağlı olarak kalp yetmezliği son aşaması arasındaki ilişkiyi ortaya koydu. Eğer gen tedavisi insanlar üzerinde yaygın olarak uygulanmaya başlarsa, kalp krizi gibi kalp hastalıklarının büyük bir kısmının da önlenebileceği ve tedavi edilebileceği düşünülüyor.

7 – Renk Körlüğü

Florida ve Washington Üniversitesi’nde yapılan çalışmalarda, iki renkli gören erkek sincap maymunlarının gen tedavisi ile tam renkli görmesi sağlandı. Dolayısıyla gen tedavisinin insanların da renk körlüğü hastalığına çare olabileceği düşünülüyor.

8 – Beyin Hastalıkları

Manchester Üniversite’nde çalışan bilim insanları, kök hücre ile gen tedavisinin kombinasyonuyla Sanfilippo Sendromu hastalığına tedavi üretebildi. Sanfilippo sendromu, çocuklarda bunamaya yol açan genetik bir hastalık olarak biliniyor. Farelerde başarıya ulaşan bu çalışma nedeniyle gen terapisinin insanlarda da başarıya ulaşacağı düşünülüyor. Ayrıca gen tedavisinin başka nörolojik genetik hastalıkları da iyileştirebileceği düşünülüyor.

Gen Tedavisinin Temeli; İnsan Genomu Projesi

Bu zamana kadar yapılan tüm genetik ve gen tedavisi çalışmalarının altında, ortaklaşa yapılan bir çalışma bulunuyor. İnsan Genomu Projesi belki de bu zamana kadar yapılmış olan en büyük ortaklaşa çalışma… Bu projenin hedefi ise; bir insanı meydana getiren tüm genlerin haritasını ortaya koymak. Tam olarak 10 yıl süren bu uluslararası çalışmada yirmiden fazla ülkeden bilim inşaları çalıştı. Yapılan çalışmalar sonucunda bulguların ilk taslağı da 2020 senesinde yayımlandı. 

Resmi olarak 2003 senesinde tamamlanan İnsan Genomu Projesi kapsamında görüldü ki; her iki insanın genomları yüzde 99 oranda aynı. Bizleri, başkalarından farklı yapan ise yüzde 1’lik genom. Bu proje ile insan DNA’sını hem işlevsel hem de fiziksel olarak meydana getiren kimyasal baz çiftleri dizilim haritası ortaya kondu. Kısacası; gen tedavisi temelinde de İnsan Genomu Projesi ile elde edilen bilgiler bulunuyor.

22 Şub 2021 - 18:00 - Sağlık --- Okunma

Son bir ayda okuhaber.com sitesinde 191.421 gösterim gerçekleşti.


göndermek için kutuyu işaretleyin

Yorum yazarak OKU HABER Topluluk Kuralları’nı kabul etmiş bulunuyor ve yorumunuzla ilgili doğrudan veya dolaylı tüm sorumluluğu tek başınıza üstleniyorsunuz. Yazılan yorumlardan OKU HABER hiçbir şekilde sorumlu tutulamaz.

Anadolu Ajansı (AA), İhlas Haber Ajansı (İHA), Demirören Haber Ajansı (DHA) tarafından servis edilen tüm haberler OKU HABER editörlerinin hiçbir editöryel müdahalesi olmadan, ajans kanallarından geldiği şekliyle yayınlanmaktadır. Sitemize ajanslar üzerinden aktarılan haberlerin hukuki muhatabı OKU HABER değil haberi geçen ajanstır.




Anket Erken seçim olsa hangi adaya oy vermeyi düşünürsünüz?